Skip to content

Zmodyfikowany wektor -Retrovirus dla ciężkiego połączonego niedoboru odpornościowego związanego z X. AD 4

1 miesiąc ago

431 words

Dwóch pacjentów otrzymało leczenie z powodu wszczepienia matek na wysokim poziomie. Pacjent 2 otrzymał dwie dawki fludarabiny (całkowita, 80 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała), w dniach -3 i -2 przed otrzymaniem transdukowanych komórek, co przejściowo zmniejszyło masową liczbę matczynych wszczepionych komórek T. Pacjent 7 otrzymał trzy dawki króliczej globuliny antymitocytowej (całkowita, 13 mg na kilogram masy ciała), w dniach -23, -13 i -11, w leczeniu objawowej matczynej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, która objawiła się jako rozproszona. erytrodermia, bez udziału wątroby lub żołądka. U żadnego z pacjentów nie zastosowano chemioterapii mielosupresyjnej. Mediana dawki wszczepionych komórek CD34 + wynosiła 7,8 x 106 na kilogram (zakres od 3,7 × 106 do 11,7 × 106), a liczba kopii wektorowych mieściła się w zakresie od 0,25 do 2,92 kopii na komórkę (tabela 1). Pacjent 9 otrzymał drugi wlew stransdukowanych komórek miesiąc po pierwszej infuzji, z powodu niskiego wektora liczby kopii początkowego produktu. Pacjent 8, który otrzymał komórki o niskiej liczbie kopii wektorowej, nie osiągnął pierwotnego punktu końcowego badania i otrzymał drugi wlew stransdukowanych komórek 17,5 miesięcy po pierwszej infuzji, po pełnym przeglądzie przez dane i tablicę nadzoru bezpieczeństwa Witryny amerykańskie, które zalecały kontynuowanie dodatkowej terapii. Rodzina Pacjenta 8 wyraziła zgodę na leczenie zgodnie ze zmienionym protokołem zatwierdzonym przez instytucyjną Komisję Rewizyjną tego miejsca i poddanym przeglądowi przez Food and Drug Administration, umożliwiając drugi wlew stransdukowanych komórek. Dane dotyczące tego pacjenta są zawarte w analizie miejsca wstawienia i analizie zdarzeń niepożądanych do czasu drugiej infuzji stransdukowanych komórek, ale nie później, jak to jest odpowiednie dla analizy pierwszego wlewu z zamiarem leczenia. Immunologiczna i kliniczna kontynuacja
Rycina 1. Rycina 1. Rekonstytucja immunologiczna i oznaczanie genów po terapii genowej. Panele A, B i C pokazują zmiany w czasie w liczbie odpowiednio limfocytów CD3 +, CD4 + i CD8 +. Panel D pokazuje liczbę komórek CD3 + we wskazanym czasie po terapii genowej, porównując 20 pacjentów włączonych do poprzednich badań z użyciem wektora MFG-.c (otwarte niebieskie kółka) i 8 pacjentów włączonych do bieżących badań z zastosowaniem samowzmacniającego się .-retrowirusa (SIN-.c) (pełne czarne kółka) (P = 0,28). Pacjent 3 został wykluczony z powodu wysokiego stopnia zagnieżdżenia matek. Panel E pokazuje zmiany w czasie w nieaktualnych numerach limfocytów CD4 + CD45RA +. Panel F pokazuje zróżnicowanie receptorów komórek T w komórkach T u 7 pacjentów po terapii genowej. Długość regionu 3 determinującego dopasowanie (CDR3) w każdej wskazanej rodzinie genów zmiennego łańcucha receptora komórek T (TCRBV) mierzono po amplifikacji za pomocą swoistych dla rodziny starterów.
[patrz też: skręcenie stawu skokowego, asumin, leczenie chrapania warszawa ]

Powiązane tematy z artykułem: asumin leczenie chrapania warszawa skręcenie stawu skokowego