Skip to content

Zmodyfikowany wektor -Retrovirus dla ciężkiego połączonego niedoboru odpornościowego związanego z X. AD 3

1 miesiąc ago

403 words

Łącznie 2,9 × 104 unikalnych stron integracyjnych reprezentujących odczyty sekwencji 2.8 × 105 uzyskano od pacjentów w obecnym badaniu i porównano z 1,3 × 104 unikalnymi miejscami integracji reprezentującymi 2,7 × 105 odczytów sekwencji zebranych od pacjentów w dwóch poprzednich próbach.15, 19,27-29 Liczbę klonów komórek oszacowano przez zliczenie liczby różnych losowych punktów przerwania, które dały początek wychwytywaniu każdego miejsca integracji i przeanalizowano statystycznie za pomocą metody sonicLength.24 Analiza interwałów genomowych miejsca integracji , określane jako grupy integracyjne , zostało wykonane przy użyciu statystyk skanowania 25, co pozwala na analizę bez założeń dotyczących długości genomu skupisk lub liczby zaangażowanych stron integracji. Wszystkie zestawy danych z obszaru integracji zostały zdeponowane w National Center for Biotechnology Information Sequence Read Archive pod numerem dostępu SRP046756. Analiza statystyczna
Końcowymi punktami końcowymi badania były odtworzenie liczby i funkcji komórek CD3 + oraz występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią genową. Aby porównać powtarzane pomiary odzyskiwania komórek CD3 + w tym badaniu z połączonymi danymi z dwóch poprzednich badań, zastosowano podejście oparte na uogólnionych szacunkach (z wymienną strukturą korelacji), 30 przy użyciu quasi-prawdopodobieństwa w ramach Statystyka statystyka niezależności-kryterium31 w celu identyfikacji preferowanego modelu. Transformacja log10 została zastosowana do wykładniczo rozmieszczonych zliczeń komórek CD3 + (z poprawką ciągłości 0,01 dodaną, jeśli liczba komórek CD3 + była równa zero), aby spełnić założenia normalności. Po 3 i 6 miesiącach do porównania użyto dwustronnego testu sumy rang Wilcoxona. Analizy przeprowadzono zgodnie z zasadą zamiaru leczenia. Wartości P były dwustronne, a wartości mniejsze niż 0,05 uważano za wskazujące na istotność statystyczną.
Wyniki
Charakterystyka pacjentów
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka pacjentów. Wszyscy dziewięciorga chłopców mieli głęboki niedobór autologicznych limfocytów T. Pacjenci 3, 5, 7 i 9 mieli wszczepienie macierzyńskiego T-matki; w Patencie 3, wszczepienie przez matkę było na wysokim poziomie (tj.> 95% komórek T było pochodzenia matczynego). Osiem z dziewięciu pacjentów nie miało ekspresji .c na powierzchni komórek jednojądrzastych krwi obwodowej. U ośmiu pacjentów wystąpiły infekcje związane z SCID, w tym trzy z rozsiewaną pałeczką Calmette-Guérin, jedną z limfoproliferacją wywołaną przez Epstein-Barr i jedną z ciężką ogólnoustrojową chorobą adenowirusową (Tabela 1).
Transdukcja i charakterystyka produktu
Mediana wieku infuzji autologicznych komórek CD34 + pochodzących z komórek szpiku kostnego transdukowanych wektorem SIN-.c wynosiła 8,0 miesięcy
[więcej w: anatomia palpacyjna, anatomia palpacyjnaia Kraków, anatomia palpacyjnaia katowice ]

Powiązane tematy z artykułem: anatomia palpacyjna stomatologia katowice stomatologia Kraków