Skip to content

Randomizowana, kontrolowana próba doustnego propranololu w naczyniaku niemowlęcym AD 4

1 miesiąc ago

424 words

Podczas każdej wizyty badacze oceniali ewolucję naczyniaka krwionośnego od czasu poprzedniej wizyty, pełną rozdzielczość i całkowitą lub prawie całkowitą rozdzielczość w porównaniu do linii podstawowej, obecność i zakres następstw (np. Teleangiektoza), jeśli wystąpiła całkowita rozdzielczość, powikłania i pojawienie się naczyniaka krwionośnego. Rodzice lub opiekunowie również oceniali ewolucję naczyniaka krwionośnego od poprzedniej wizyty. Użycie innego leczenia naczyniaka krwionośnego odnotowano w tygodniu 96. Bezpieczeństwo oceniono na podstawie analizy zdarzeń niepożądanych (tj. Każdej niekorzystnej zmiany stanu między czasem świadomej zgody a końcem badania lub 5 dni po ostatnim leczeniu próbnym); badania laboratoryjne, w tym pomiary poziomu glukozy z próbek krwi pobranych z palca; badanie fizykalne, w tym osłuchiwanie płuc, badanie palpacyjne wątroby, ocena parametrów życiowych i ocena rozwoju neuronalnego (normalnego lub nieprawidłowego); i elektrokardiografia (z ocenami ocenianymi niezależnie). Wszyscy asesorzy nie byli świadomi zadań grupy badawczej. Pacjenci byli ściśle monitorowani pod kątem znanego istotnego ryzyka związanego z terapią propranololem (hipoglikemia, niedociśnienie, bradykardia i skurcz oskrzeli) w ciągu 4 godzin po podaniu dawki na początku i podczas wizyt zwiększających dawkę; rodzice lub opiekunowie zostali poinformowani o środkach ostrożności i znakach ostrzegawczych (patrz Dodatek Uzupełniający).
Mierniki rezultatu
Pierwszorzędowym rezultatem był sukces (całkowite lub prawie całkowite ustąpienie docelowego naczyniaka krwionośnego) lub niepowodzenie leczenia próbnego w 24 tygodniu w porównaniu do wartości wyjściowych według scentralizowanej oceny. Pacjenci, którzy zostali wycofani z leczenia próbnego lub którzy stosowali inne leczenie naczyniaka krwionośnego przed 24 tygodniem, zostali uznani za niewystarczająco leczonych. Kluczowym drugorzędnym wynikiem był sukces lub niepowodzenie leczenia próbnego zgodnie z oceną na miejscu przeprowadzoną przez badacza w 48. tygodniu w porównaniu do wartości wyjściowych. Inne wstępnie zdefiniowane wyniki wtórne, które zostały oparte na ocenach scentralizowanych, śledczych i rodzicach lub opiekunach, zostały przedstawione w dodatkowym dodatku.
Analiza statystyczna
Wielkość próby obliczono na podstawie konserwatywnych oszacowanych wskaźników sukcesu wynoszących 10% (placebo), 25,26 20% (1 mg propranololu na kilogram dziennie przez 3 miesiące), 30% (1 mg na kilogram dziennie przez 6 miesiące), 40% (3 mg na kilogram dziennie przez 3 miesiące) i 55% (3 mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy) (patrz Dodatek dodatkowy) .24 Planowana wielkość próby wynosiła 450 losowo przydzielonych pacjentów.
Po tym, jak pierwsze 188 pacjentów (etap 1) ukończyło 24 tygodnie terapii próbnej (lub zostało wycofane przedwcześnie z terapii próbnej), niezależny komitet monitorujący dane i bezpieczeństwo przeprowadził tymczasową analizę
[patrz też: dinoprost, niacynamid, łokieć golfisty ]

Powiązane tematy z artykułem: dinoprost łokieć golfisty niacynamid